Produção de proteínas recombinantes para fins terapêuticos

22 Maio 2017, 10:00 • Margarida Henriques da Gama Carvalho

Classificação funcional das doenças genéticas humanas: perda de função e ganho de função. Exemplos, hereditariedade e implicações terapêuticas. Aplicação da Biologia Molecular no tratamento de doenças genéticas humanas - abordagens conceptuais. Terapia de substituição e terapia génica. Administração de proteínas como terapêutica para o tratamento de deficiências em proteínas da via de secreção. Isolamento de proteínas terapêuticas a partir de fontes naturais: exemplos e problemas. Perspectiva histórica do desenvolvimento da Engenharia Genética: da descoberta das enzimas de restrição à criação de plasmídeos recombinantes. Produção de proteínas terapêuticas por via recombinante: princípios básicos. As bactérias como fábricas de produção. Limitações da utilização de bactérias na produção de proteínas recombinantes: origens e soluções. Proteínas processadas e modificações pós-traducionais – estratégias para produção recombinante. Purificação de proteínas recombinantes. Exemplo de aplicação: terapêutica de substituição enzimática para doenças lisossomais: princípios e modo de acção.