Terapia Génica

23 Maio 2017, 10:00 • Margarida Henriques da Gama Carvalho

Definição e conceitos básicos. Terapia génica lato sensu: terapêutica com oligonucleótidos. Aprovação do Spinraza/nursinen para tratamento da atrofia muscular espinal. A terapia génica como aplicação médica da engenharia genética/tecnologia do DNA recombinante. Modificação genética de células eucarióticas em cultura. Dificuldades na implementação da terapia génica: administração, persistência, actividade e resposta imunitária. O vector - funções, tipos principais e vantagens relativas.  Duas abordagens à terapia génica: ex vivo e in vivo. Breve história da terapia génica: exemplos de sucesso e desaires. O caso da SCID. O presente e futuro da terapia génica: edição do DNA mediada por endonucleases "zinc finger" e o sistema CRISPR/CAS.